ターンバイオ社、骨髄修復におけるERA™療法の効果測定に関する画期的な研究を発表
フィラデルフィア小児病院（CHOP）の研究者、患者に対する治療アクセス拡大を目指す
カリフォルニア州マウンテンビュー（米国）, 2024年12月3日 /PRNewswire/ -- Turn Biotechnologies（ターン・バイオテクノロジーズ）社は、治療不可能な加齢関連疾患に対するmRNA新薬開発を行う細胞若返り・修復を手掛けており、今般エピジェネティック再編集を用いた骨髄幹細胞の若返り効果を評価する最新の研究を発表しました。
Methuselah Foundation（メトセラ財団）からの資金提供による本研究は、幹細胞移植に使用されるドナー細胞の質的向上をねらいとした、ターンバイオ社独自のRNAをベースとしたERA™療法を用いて骨髄機能の若返りを評価する、初の試みとなります。健康な骨髄は、血液細胞を血流に放出します。成人の骨髄は、加齢に伴い疾病と闘うB細胞やT細胞、および全身の炎症を軽減するその他の細胞の産生量が減少します。また、老化した幹細胞には、白血病発症の素地となるクローン性造血という遺伝子配列の変性が蓄積されています。
本研究の主任研究員を務めるTimothy Olson医師（医学博士、フィラデルフィア小児病院（CHOP）骨髄移植医療部長兼細胞療法・移植部共同責任者）は、「骨髄移植の臨床結果に関するいくつかの研究により、若年ドナーから提供された幹細胞を移植された患者は、血液や免疫の基礎的な欠陥をより長期的に修正でき、移植機能不全やドナー由来のクローン性造血のリスクが低いことから、結果の向上がより顕著になりました。本研究により、患者にとってエピジェネティック再編集が骨髄移植の際に効果的かつ利便性向上につながる可能性があることが示されることを期待しています」と述べています。
ドナーから提供された幹細胞の若返りを目指すことで、研究者たちはこうした強力な治療の安全性と効果の向上を目指しています。より老化の進んだ骨髄細胞を若返らせることで、病気と闘う身体の能力が向上し、傷の治癒が促進され、酸素運搬を担う血液細胞の能力が高まることで、ドナーから患者への移植成功率の改善につながる可能性があります。また、このことは、より高齢のドナーからの移植を実現することにも繋がります。
ヒトの寿命に特化した世界初の生物医学系非営利団体、メトセラ財団の共同創設者兼CEOを務めるDavid Gobel氏は、「本研究により、エピジェネティック再編集が骨髄細胞を若返り効果を向上させ、若さを取り戻せることが確認されようとしています。ここに、人間の健康寿命を延長する可能性を秘められているのです」と、語りました。
1年間にわたって行われた本研究においては、マウスの血液前駆細胞を処理し、同じ遺伝的背景を持つ放射線照射マウスに細胞移植を行うことで、ターンバイオ社のERAソリューションの有効性を測定しました。
ターンバイオ社のCEOを務めるAnja Krammer氏は、「本研究は当社の科学力が個々の治療法を超え、さまざまな疾患に対するソリューションを生み出すことを示すものであり、当社にとって重要な節目となるものです。人間の健康寿命の改善におけるエピジェネティック再編集の劇的な効果を実証できる勝算は十分にあると思っています。当社は、ERA治療によってヒト細胞の安全な若返りが可能であることを繰り返し実証してきました。これは理論を具現化する絶好のチャンスなのです」と述べました。
ターンバイオについて
ターンバイオは、細胞レベルでの組織の修復と、革新的なドラッグデリバリーシステムの開発に焦点を当てた前臨床段階の企業です。同社独自のmRNAを用いたERA™テクノロジーは、エピゲノムにおける老化の影響に対抗することで、最適な遺伝子発現を回復させるものです。これにより、病気を予防・治療し、組織を治癒・再生する細胞の能力が回復します。治療不可能な慢性疾患の予防にもなります。同社のeTurna™送達プラットフォームは、独自の製剤を用いて、特定の臓器、組織、細胞タイプに正確にカーゴを送達します。
皮膚科や免疫科の適応症をターゲットにしたテーラーメイド治療薬の前臨床研究を終了し、さらに眼科、変形性関節症、筋肉系の治療薬を開発中です。詳細は、www.turn.bioをご覧ください。
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